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体内细胞工程与基因编辑 · 公司

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Vyriad开发靶向病毒载体遗传药物及溶瘤病毒疗法。其BCMA靶向体内CAR-T候选药物VV169利用重定向慢病毒载体在体内工程化T细胞。公司于2026年9月10日宣布,FDA放行IND后,VV169用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I期研究已在梅奥诊所开放入组;该公告并未证实患者给药或临床获益。

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CPTx以单链DNA和非病毒LNP递送开发体内CAR-T,披露证据来自小动物。持久表达、重复给药与免疫静默仍属公司研发主张。该公司不同于Capstan及其药物代码CPTX2309。

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沙砾披露T细胞靶向mRNA/LNP项目GT801及另一个慢病毒方向。GT801亦通过分拆公司微滔生物开发;两家公司档案代表同一项目来源,不能算作两款独立药物。TIL临床阶段另行区分。

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星锐管线包括自身免疫病体内CAR-T项目STR-P004和STR-P005。ASCO摘要描述STR-P004以CD8靶向LNP递送CD19 CAR mRNA并探索患者给药;早期发现不能确证疗效,也不能据此确定STR-P005阶段。

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先博拥有合作Orna体内细胞疗法的大中华区开发及商业化权益,2025年1月合作扩展至BCMA环状RNA项目。保留区域合作主体,不把合作项目算作无关的独立发明;当前临床阶段未核实。

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易慕峰iMagic通过融合蛋白和T细胞靶向模块实现体内CAR-T,披露CD19项目IMV101进入IIT,另有BCMA项目IMV102及CLDN18.2项目IMV103。III期IMC002为体外项目,不能据此标注体内III期。

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微滔由沙砾体内CAR-T平台分拆,开发CD19 mRNA/tLNP项目GT801,首次人体研究登记为NCT07205315。2026年10月AIHA美国孤儿药资格并非批准或疗效确证;GT801与沙砾档案属于同一项目。

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按现有研究记录逐步扩展覆盖,不声称已涵盖所有生物医药公司。

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