Kernal将T细胞靶向LNP与选择性mRNA翻译结合开发体内CAR-T;2026年ASGCT公告涉及临床前研究。ARPA-H资助支持研发,不代表临床验证,也不是风险投资融资轮次。
体内细胞工程与基因编辑 · 公司
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EXUMA的GCAR结合CD3靶向慢病毒与FITNESS DRIVER进行体内CAR工程。另一个rPOC SC平台包含体外PBMC与载体孵育步骤,不能称为完全体内制备。本次未核实GCAR当前临床阶段。
TPST-4003将CD7靶向mRNA/LNP与CD19/BCMA CAR结合,公告预计2026年第四季度IIT首次给药,本次未核实已完成。另取得森朗临床慢病毒平台的许可选择权。TPST-2003临床结果来自体外CAR-T。
森朗的CD7靶向慢病毒体内CAR-T管线包含用于复发/难治骨髓瘤、处于I期剂量递增的BCMA/GPRC5D项目。合作方Tempest于2026年9月披露独家许可选择权,不等于已行权许可或收购。
CREATE原名Myeloid Therapeutics,于AACR 2026披露临床前体内CAR-T/CAR-NK及全RNA RetroT研究。临床项目MT-302作用于髓系细胞,不能据此提升CAR-T阶段;原名保留为别名。
Vyriad开发靶向病毒载体遗传药物及溶瘤病毒疗法。其BCMA靶向体内CAR-T候选药物VV169利用重定向慢病毒载体在体内工程化T细胞。公司于2026年9月10日宣布,FDA放行IND后,VV169用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I期研究已在梅奥诊所开放入组;该公告并未证实患者给药或临床获益。
CPTx以单链DNA和非病毒LNP递送开发体内CAR-T,披露证据来自小动物。持久表达、重复给药与免疫静默仍属公司研发主张。该公司不同于Capstan及其药物代码CPTX2309。
LB2501通过TaVec慢病毒平台生成CD19/CD20双靶体内CAR-T,在中国开展I期研究NCT07002112。2026年10月美国IND许可支持拟开展的I/II期研究;IND许可及早期应答均不代表上市批准。
驯鹿于IMS 2026报告靶向BCMA的IASO206在复发/难治骨髓瘤中的首次人体I期数据;另与Umoja合作CD22项目并按地区划分权益。IASO206与Umoja的CD22项目UB-VV400不同。
嘉晨西海披露RNA体内CAR-T项目JCXH-213在ITP及系统性硬化症等自身免疫病中的临床探索。属于公司报告的早期发现,不能确证比较疗效;疫苗项目阶段不适用于该项目。
沙砾披露T细胞靶向mRNA/LNP项目GT801及另一个慢病毒方向。GT801亦通过分拆公司微滔生物开发;两家公司档案代表同一项目来源,不能算作两款独立药物。TIL临床阶段另行区分。
济因2025年9月公告报告靶向CD19体内CAR-T在B细胞淋巴瘤的研究者发起研究。个体应答属初步发现,不能确证持久性或比较获益;当前入组和注册临床状态仍需核实。
HN2301通过工程化T细胞靶向LNP递送CD19 CAR mRNA。虹信披露首次人体SLE研究发表于NEJM;英文首页较早的IND准备描述不能覆盖后续人体研究披露。
星锐管线包括自身免疫病体内CAR-T项目STR-P004和STR-P005。ASCO摘要描述STR-P004以CD8靶向LNP递送CD19 CAR mRNA并探索患者给药;早期发现不能确证疗效,也不能据此确定STR-P005阶段。
先博拥有合作Orna体内细胞疗法的大中华区开发及商业化权益,2025年1月合作扩展至BCMA环状RNA项目。保留区域合作主体,不把合作项目算作无关的独立发明;当前临床阶段未核实。
易慕峰iMagic通过融合蛋白和T细胞靶向模块实现体内CAR-T,披露CD19项目IMV101进入IIT,另有BCMA项目IMV102及CLDN18.2项目IMV103。III期IMC002为体外项目,不能据此标注体内III期。
EVM18以靶向LNP递送CD19 CAR mRNA。云顶2026年中期业绩披露自身免疫病IIT已启动,并准备全球IND。EVM14及EVM16为肿瘤疫苗,不是体内CAR-T先导项目。
原启明确将CD19/BCMA体内CAR-T项目OriV508列为IIT进行中,并披露GPRC5D/BCMA项目OriV118。页面未确立递送平台或OriV118当前阶段;体外OriCAR-017数据须分开。
微滔由沙砾体内CAR-T平台分拆,开发CD19 mRNA/tLNP项目GT801,首次人体研究登记为NCT07205315。2026年10月AIHA美国孤儿药资格并非批准或疗效确证;GT801与沙砾档案属于同一项目。
BR101为BCMA/CD19环状mRNA体内CAR-T,在复发/难治骨髓瘤开展已登记IIT,编号NCT07537049。自身免疫病方向及BR102/BR103另列临床前,不能套用BR101阶段。
RXIM002以靶向LNP递送CD19 CAR环状RNA。2026年8月公告披露中国IIT随访及自身免疫性血细胞减少症FDA IND许可;同时报告一名系统性硬化症受试者发生致命严重不良事件,不自行推断因果关系。
Stylus结合工程化重组酶与细胞靶向LNP,通过序列特异性插入生成持久体内CAR-T。平台披露支持临床前方向与机制,不等于患者获益或已证明临床安全。
GenVivo将GEN-310列为B细胞恶性肿瘤体内CAR-T/NK项目,2025年10月公司演示标注临床前。独立免疫细胞因子载体的临床进展不能用于提升该CAR项目阶段。
制造合作方uBriGene将Cellinfinity的CIB-301及CIB-350列为血液与实体瘤体内CAR-T项目,并提供慢病毒载体制造支持。2026年3月公告不足以确立注册临床分期或人体疗效。
按现有研究记录逐步扩展覆盖,不声称已涵盖所有生物医药公司。