RESEARCH GUIDE

寡核苷酸药物与递送

关注siRNA、ASO、剪接调控，以及偶联、递送、分析和制造。

siRNAASOConjugatesExtrahepatic delivery

从这些研究问题开始

不将所有RNA技术归为mRNA；分开呈现载荷、递送途径、组织、物种和开发阶段。

以下按本领域编辑顺序展示前6家，非独立精选或能力排名。完整目录使用相同资料与排序。

RNAi药物开发企业；本轮补入vutrisiran与patisiran的美国标签范围及给药方式，具体适用人群以原始标签为准。

RNA靶向药物开发企业；补入ION717与obudanersen的靶点、疾病及公司公开临床阶段，明确研究性药物与获批药物不同。

RNA药物开发企业；2026-10-27披露WVE-007进入IIa期，WVE-006在Ib/IIa期，后者注册试验仍处规划阶段。

Arrowhead以TRiM平台开发RNAi药物，组合RNA触发序列、靶向配体、连接子和化学修饰；肝脏及肝外项目需按具体候选药物与适应症评价。

Silence Therapeutics通过mRNAi GOLD平台开发siRNA药物；该名称指RNA干扰和基因沉默，不应归类为mRNA表达平台。

Dyne的FORCE平台组合结合转铁蛋白受体的Fab、连接子及治疗载荷，面向肌肉与中枢递送；寡核苷酸偶联原理与各候选项目临床结果需分开评价。

保留原始在线日期。导读基于可访问原文或摘要，不替代全文阅读。

2025-05-14Pharmacological Reviews · Review

综述从治疗开发角度讨论RNA类型、结构功能、化学修饰与递送，连接分子设计、稳定性和分布，并介绍撰写时的临床应用。历史获批概览不应视作当前完整药物清单。

Dalton W Staller; Flobater I Gawargi; Sanjali S Panigrahi; Paras K Mishra; Ram I Mahato
DOI: 10.1016/j.pharmr.2025.100065

人工精选的历史与近期原始公告；不是今天的新消息。这些资料不作为当天新消息发布。

2026-10-27Wave Life Sciences

Wave季度更新介绍AATD方向WVE-006 RNA编辑项目的注册研究规划，以及WVE-007 siRNA二期研究，并称FDA支持拟议WVE-006项目使用其LC-MS分析。监管反馈和研究计划不等于上市批准或比较疗效证据。