Aanastra披露PEP-CAR，以工程化RNA和靶向肽开发肿瘤及自身免疫病的抗CD19体内CAR-T。公开网页未确立注册临床项目或经验证的患者结果。
体内细胞工程与基因编辑 · 公司
本方向公司已自动匹配。每页显示24家，可继续翻页，也可展开筛选缩小范围。
搜索与进一步筛选 选择条件后自动更新
疾病标签表示已收录事实或管线文本中的提及，不等于获批适应症，也不代表该公司的全部管线。平台型服务商可能没有特定疾病标签。
67 个匹配公司已显示 1–24 / 67
AAVivo以T细胞靶向AAV开发CD19项目AVO-100、BCMA项目AVO-101及双靶项目AVO-102。公开工作涉及载体生产和构建优化，未核实临床给药。AVO-103为TCR项目，与CAR-T区分。
美国完整档案 →
AERA-109是用于B细胞介导自身免疫病的靶向LNP体内CAR-T，披露证据来自小鼠与非人灵长类。管线预计2026年下半年进入临床；预期时间不能视为已开始给药。
美国完整档案 →
Alaya是临床前体内CAR-T开发企业，披露以聚合物纳米颗粒包封慢病毒CAR载体实现T细胞靶向转导，属于聚合物/病毒混合路径，不能简单归为非病毒聚合物递送。
AllerGene提出以体内递送mRNA CAR-T靶向肥大细胞治疗过敏性疾病。官网支持研发方向，但未确立具名临床项目、患者给药或经验证的过敏治疗结果；该公司不同于Allogene Therapeutics。
美国完整档案 →
阿法纳将AFN50列为自身免疫病mRNA体内CAR-T，并明确处于IIT。按研究者发起研究标注；不依据其他RNA项目或网站其他不一致代码推断额外CAR-T资产。
中国大陆完整档案 →
Intellia官网介绍CRISPR基因编辑科学、临床项目及科学文献。其基因编辑工作属于更广泛的体内工程领域，不应与体内CAR-T等同。
美国完整档案 →
Beam以碱基编辑开发研究性精准遗传药物。官网介绍的递送策略包括电穿孔、非病毒及病毒途径，分别涉及不同应用；平台标签本身不能证明体内疗效。
美国完整档案 →
AbbVie于2025年8月完成Capstan收购。CPTX2309采用靶向LNP体内CAR-T路径；申办方登记NCT06917742为招募中的I期研究，涵盖健康志愿者、类风湿关节炎及SLE。登记状态不等于疗效确证。
美国完整档案 →
Tessera开发Gene Writing与RNA递送技术，用于基因组改变及体内靶向应用；2026年11月ASH公告涉及临床前研究，包括非人灵长类体内CAR-T生成。
Tune开发TEMPO表观遗传调控，以激活或沉默基因表达，不切割或改变DNA序列；应与序列编辑及永久性DNA插入区分。
Sana以CD8靶向fusosome开发体内CAR-T，包括SG293及BCMA项目SG227。2026年8月公告仍描述SG293临床启动准备及替代物非人灵长类数据，SG227临床预计最早2027年。本轮未核实已开始人体给药。
美国完整档案 →
Precision BioSciences以ARCUS开发基因消除、切除及插入等体内编辑；递送和证据按项目区分，公司披露DMD基因切除方案使用AAV。
VivoVec通过工程化慢病毒载体生成体内CAR-T；公开管线包括CD22项目UB-VV400/410及BCMA×GPRC5D项目UB-VV500。合作CD22项目的大中华区权益由驯鹿保留；UB-VV111与AbbVie合作。试验登记或IND许可不等于疗效确证。
美国完整档案 →
AstraZeneca于2025年5月完成收购。ENaBL为靶向慢病毒平台；靶向BCMA的ESO-T01已发表多发性骨髓瘤I期研究。样本小且无对照，属于初步证据，并非确证获益。
比利时完整档案 →
KLN-1010通过慢病毒iGPS平台生成靶向BCMA的体内CAR-T，处于多发性骨髓瘤I期研究。Lilly在2026年第二季度业绩中确认收购完成；早期临床发现仍需进一步验证。
美国完整档案 →
Orna开发环状RNA体内细胞疗法，包括面向B细胞驱动自身免疫病的CD19项目ORN-252。Lilly于2026年完成收购，其第三季度文件将收购时的ORN-252列为I期。ReNAgade于2024年并入Orna，不另作独立企业计数。
美国完整档案 →
Interius开发靶向慢病毒体内CAR疗法，临床先导INT2104靶向CD20，可工程化T细胞与NK细胞。Gilead年报确认2025年10月完成收购，Interius现为全资子公司。
美国完整档案 →
BMS于2025年12月完成收购，获得用于自身免疫病的临床前RNA体内CAR-T项目OTX-201。公司文件支持其归属与所披露阶段，不代表已具备人体疗效证据。
美国完整档案 →
Sail将eRNA与靶向纳米颗粒结合，用于免疫介导疾病的体内CAR-T。2026年7月与Johnson & Johnson达成的合作包括收购选择权，不等于完成收购；该公告未确立具名CAR-T候选项目的临床阶段。
美国完整档案 →
管线将STX-005列为用于自身免疫病与血液肿瘤的环状mRNA体内CAR-T。独立IL-12项目STX-001/003的临床结果不能归于STX-005；本次未核实CAR-T项目已开始临床。
美国完整档案 →
Azalea以包膜递送载体EDV实现靶向体内T细胞基因组工程；公开临床前研究包含TRAC位点精确CAR插入。技术同时涉及递送与定点整合，尚未确证人体治疗获益。
美国完整档案 →
Ensoma披露体内造血干细胞工程的小鼠概念验证，可生成携带CAR的巨噬细胞、NK细胞与T细胞。这属于HSC衍生多谱系路径，应与直接转导成熟T细胞区分；尚未确证CAR-T人体疗效。
美国完整档案 →
NanoCell的NanoCAR通过靶向LNP在体内生成CAR-T；动物概念验证披露的是非病毒DNA递送，不能归为仅靠瞬时mRNA表达的平台。临床疗效尚未确立。
美国完整档案 →
按现有研究记录逐步扩展覆盖，不声称已涵盖所有生物医药公司。