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RESEARCH / LITERATURE

文献库

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体内细胞工程与基因编辑 5

同一DOI合并展示;收录为精选,并非穷尽。

原始研究
Nature Materials

原位CAR工程与纳米颗粒介导的TREM2降解用于恶性腹水中的巨噬细胞重编程

In situ CAR engineering and nanoparticle-mediated TREM2 degradation for macrophage reprogramming in malignant ascites

Yijia Li; Ting Yang; Xiyue Zhang; Rui Peng; Jifang Gong; Zihan Zhang; Bin Ma; Yu Hou; Yunxuan Liu; Kemeng Chen; Qidong Bai; Yian Fang; Changdi Cao; Jia Hao; Zhiwei Sun; Ziqiong Jiang; Mengying Dong; Chenlong Wei; Zhongtang Li; Qiang Zhang; Lin Shen; Xueqing Wang; Mi Deng; Changsong Qi; Lei Miao

《Nature Materials》研究描述载mRNA的LNP,将肿瘤相关巨噬细胞重编程为靶向Claudin18.2的CAR巨噬细胞;脂质配方同时促进TREM2内化和降解,改变免疫反应。原始摘要报告与PD-1阻断联用后的小鼠抑瘤及生存延长,以及患者样本离体结果,尚不能证明实际治疗患者的临床疗效。

DOI: 10.1038/s41563-026-02769-2

原始研究
Nature

癌细胞选择性移码回路经系统AAV9递送显示临床前活性

Cancer-selective frameshifting circuits show preclinical activity with systemic AAV9 delivery

Qiuyi Wang; Ao Chen; Yaoqi Liu; Xiaoxiao Yu; Hao Zhang; Yuqiang Yu; Pengyu Chen; Yue Zhang; Francis Ka-Ming Chan; Xiangwei Gao; Yuanhui Mao

《Nature》研究报道FAST基因回路,利用癌细胞相关核糖体移码条件性表达gasdermin D并诱导焦亡。原始摘要称,系统性AAV9递送在小鼠结直肠癌及胰腺癌模型中引起肿瘤消退和免疫激活,并与检查点阻断协同。证据来自细胞和动物,尚非人体临床结果。

DOI: 10.1038/s41586-026-11200-4

原始研究
Nature Materials

可内源激活T细胞的载体支持体内CAR-T生成

An inherent T cell-activating mRNA delivery carrier for in vivo CAR T generation

Qiannan Cao; Yingli Yao; Wenming Zheng; Hongqian Liu; Mingxia Jiang; Dayang Xie; Siting Zhang; Pijun Su; Huilin Yuan; Xiaoyuan Chen; Huapan Fang; Huayu Tian

含精氨酸修饰寡聚乙烯亚胺的聚合物—脂质载体将T细胞激活与mRNA递送结合,无需额外靶向配体。FAP-CAR mRNA在肿瘤及纤维化实验模型中生成有功能CAR-T。论文后有出版方更正,阅读应结合更新版本。

DOI: 10.1038/s41563-026-02675-7

原始研究
Science

历史研究:在小鼠体内生成CAR-T以治疗心脏损伤

CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury

Joel G Rurik; István Tombácz; Amir Yadegari; Pedro O Méndez Fernández; Swapnil V Shewale; Li Li; Toru Kimura; Ousamah Younoss Soliman; Tyler E Papp; Ying K Tam; Barbara L Mui; Steven M Albelda; Ellen Puré; Carl H June; Haig Aghajanian; Drew Weissman; Hamideh Parhiz; Jonathan A Epstein

该2022年研究以CD5靶向LNP递送CAR编码mRNA,在小鼠体内生成短暂表达的CAR-T。摘要报告心脏损伤后的纤维化减少和功能改善;属于临床前证据,不代表人体疗效。

DOI: 10.1126/science.abm0594

原始研究
Nature Nanotechnology

历史研究:SORT纳米颗粒用于组织定向mRNA递送及基因编辑

Selective organ targeting (SORT) nanoparticles for tissue-specific mRNA delivery and CRISPR–Cas gene editing

Qiang Cheng; Tuo Wei; Lukas Farbiak; Lindsay T Johnson; Sean A Dilliard; Daniel J Siegwart

该2020年研究在LNP中加入SORT组分以改变组织分布,并递送mRNA或CRISPR载荷。它为肝外递送提供临床前研究依据,不等于已证实人体组织靶向或临床获益。

DOI: 10.1038/s41565-020-0669-6

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