RNAi药物开发企业；本轮补入vutrisiran与patisiran的美国标签范围及给药方式，具体适用人群以原始标签为准。
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寡核苷酸药物与递送 · 公司
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疾病标签表示已收录事实或管线文本中的提及，不等于获批适应症，也不代表该公司的全部管线。平台型服务商可能没有特定疾病标签。
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RNA靶向药物开发企业；补入ION717与obudanersen的靶点、疾病及公司公开临床阶段，明确研究性药物与获批药物不同。
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RNA药物开发企业；2026-10-27披露WVE-007进入IIa期，WVE-006在Ib/IIa期，后者注册试验仍处规划阶段。
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Arrowhead以TRiM平台开发RNAi药物，组合RNA触发序列、靶向配体、连接子和化学修饰；肝脏及肝外项目需按具体候选药物与适应症评价。
Silence Therapeutics通过mRNAi GOLD平台开发siRNA药物；该名称指RNA干扰和基因沉默，不应归类为mRNA表达平台。
Dyne的FORCE平台组合结合转铁蛋白受体的Fab、连接子及治疗载荷，面向肌肉与中枢递送；寡核苷酸偶联原理与各候选项目临床结果需分开评价。
开发RNA激活及siRNA药物；代表性项目包括膀胱癌RAG-01、DMD RAG-18及SOD1-ALS RAG-17。阶段按各原始公告注明日期，不代表完整管线或独立疗效验证。
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Nippon Shinyaku全资子公司，研发及商业化罕见病药物；寡核苷酸项目包括DMD外显子跳跃疗法。
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按现有研究记录逐步扩展覆盖，不声称已涵盖所有生物医药公司。