Phio安排公布PH-762一期b最终结果并计划2027年开展二期b试验
Phio于11月6日宣布，将在11月7日SITC会议口头报告瘤内注射PD-1基因沉默siRNA候选药PH-762治疗皮肤癌的一期b最终结果。公司描述了耐受性及保留组织的新辅助治疗潜力，同时指出安全性和有效性仍需进一步研究；二期b试验计划于2027年上半年开展。
寡核苷酸药物与递送 · 行业资讯
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
Vir将于肝病年会公布elebsiran联合tobevibart的Ⅲ期结果
Vir Biotechnology宣布，elebsiran联合tobevibart治疗慢性丁型肝炎的Ⅲ期ECLIPSE 1结果将于11月8日展示，11月9日进行投资者讨论。Elebsiran为靶向HBV的siRNA，tobevibart为抗体。本次公告预告读出与扩展Ⅱ期展示，未披露Ⅲ期具体结果。
肽—寡核苷酸纳米杂化物在大鼠中向损伤骨组织递送miRNA
《Nature Communications》研究报道用于骨靶向递送miR-26a-5p的肽—寡核苷酸纳米杂化物。原始摘要描述GSK-3β表达降低、HIF-1α稳定化，支持成骨与血管生成耦联。系统给药在糖皮质激素诱导骨丢失的大鼠模型中限制骨及血管损伤。证据为临床前miRNA递送，并非口服环肽疗法或人体疗效证据。
Avecia与EnPlusOne签约评估酶法RNA制造
Nitto Denko Avecia与EnPlusOne签署ezRNA酶法合成平台评估协议，分阶段开展概念验证、实验室工艺评估及在Avecia设施的技术转移。该平台采用水相、无模板工艺。本次合作评估制造可行性，并未宣布已签订商业化制造合同或最终平台许可协议。
IDT与Aldevron推出科研级碱基编辑及先导编辑RNA工具
IDT与Aldevron推出PE Ultra先导编辑器mRNA、化学修饰pegRNA、六种ABE8e碱基编辑器mRNA及并行筛选套装，并提供引导RNA设计支持。现货规格为20微克至1毫克。这些属于科研用途产品，不能据此推定临床安全性、疗效或获批。
文中公司Aldevron ↗
Alnylam预告AHA报告HELIOS-B五年随访
Alnylam预告在AHA及ISA报告vutrisiran用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性的研究，包括含两年开放标签延长期的HELIOS-B五年随访，以及运动能力、心肺指标和真实世界用药分析。开放标签与事后分析应与随机对照结果分别解读。
Ractigen宣布启动RAG-01中国II期膀胱癌研究
Ractigen Therapeutics于2026年11月2日宣布启动RAG010201研究，由复旦大学附属肿瘤医院牵头。该研究拟在中高风险非肌层浸润性膀胱癌中评估膀胱灌注RAG-01单药及联合丝裂霉素C，含安全导入与不同队列。启动会议不等于已完成入组或证实疗效。
观点文章梳理寡核苷酸偶联及肝外靶向递送策略
《AAPS Open》观点文章总结ASO与siRNA的偶联策略，涉及小分子配体、细胞穿透肽、抗体和适配体。原始摘要对比临床已确立的GalNAc递送与正在发展的肝外靶向技术，并讨论转化挑战。这是递送平台与临床进展的综合评述，并非新的实验或临床疗效研究。
GuNA修饰反义寡核苷酸在小鼠脑中显示持久活性
据PubMed摘要，研究将GuNA与MOE修饰组合用于反义gapmer，在细胞和动物实验中改善基因敲低。小鼠脑室内给药后活性维持超过24周，并评估免疫反应与毒性。证据为临床前结果，不代表人体安全性或疗效。
Wave更新WVE-006开发计划与WVE-007二期研究
Wave季度更新介绍AATD方向WVE-006 RNA编辑项目的注册研究规划，以及WVE-007 siRNA二期研究，并称FDA支持拟议WVE-006项目使用其LC-MS分析。监管反馈和研究计划不等于上市批准或比较疗效证据。
寡核苷酸药物与递送体系的药学视角
综述从治疗开发角度讨论RNA类型、结构功能、化学修饰与递送，连接分子设计、稳定性和分布，并介绍撰写时的临床应用。历史获批概览不应视作当前完整药物清单。
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