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RESEARCH / LITERATURE

文献库

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全部文献 147

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原始研究
Journal of virology

八价血凝素mRNA-LNP流感疫苗在猪中诱导广谱中和反应

A multivalent mRNA-lipid nanoparticle vaccine containing eight hemagglutinin antigens elicited broad neutralizing antibody responses and protected against influenza A virus challenge in swine

Ciacci Zanella G; Vincent ML; Flores L; Aljets EK; Paiva RC; Markin A; Inderski B; Dwivedi G; Weissman D; Wymore Brand M; Santos JJS; Hensley SE; Anderson TK; Gauger PC; Baker AL

研究依据猪流感遗传多样性选择八种血凝素,比较单价和多价mRNA-LNP疫苗。多价配方在猪中诱导针对各组分的免疫反应,并在指定毒株挑战后减轻肺部病变,提供大动物证据,但未证明对所有毒株或人群的保护。

DOI: 10.1128/jvi.00848-26

原始研究
Vaccine

Pvs25环状RNA疫苗在小鼠中诱导阻断间日疟传播的抗体

Circular RNA vaccines encoding Pvs25 induce antibodies that block Plasmodium vivax transmission

Nawapol Kunkeaw; Wang Nguitragool; Thitipa Thosapornvichai; Nattawut Buasri; Suradej Hongeng; Eizo Takashima; Takafumi Tsuboi; Patompon Wongtrakoongate; Jetsumon Sattabongkot

研究将编码间日疟传播阻断抗原Pvs25的环状RNA-LNP与修饰线性mRNA疫苗在小鼠中比较。加强免疫后产生可在蚊虫实验中阻断寄生虫发育的抗体,支持进一步开发,但未证明人体保护或环状RNA的普遍优势。

DOI: 10.1016/j.vaccine.2026.129221

原始研究
iScience

新型离子化脂质支持MUC1 CAR-T细胞非病毒mRNA工程化

Lipid-based mRNA chimeric antigen receptor T cells for enhanced <i>in vitro</i> antitumor activity

Haixia Gao; Yuan Fang; Zhidan Tian; Chuanxin Guo; Pei Wang; Tao Liu; Yan Sun; Pingjing Zhang; Qijun Qian

研究筛选八种可离子化脂质,获得能向多类免疫细胞递送报告RNA的优选配方,并用于原代人T细胞MUC1 CAR工程化,在体外杀伤抗原阳性肿瘤细胞。动物报告表达支持递送可行性,但未证明体内生成治疗性CAR-T。

DOI: 10.1016/j.isci.2026.117390

原始研究
Molecular Pharmaceutics

制剂纳米尺度结构:卡博特韦长效注射剂的多维电子衍射

Formulations at the Nanoscale: Multi-dimensional Electron Diffraction of Long-Acting Injectable, Cabotegravir

Helen W. Leung; Royston C. B. Copley; Stephanie Lam; Luca Russo; Simon Fairclough; Duncan N. Johnstone; Paul A. Midgley

研究针对卡博特韦长效注射剂中的纳米晶应用多维电子衍射:3D电子衍射确认其结构与已知X射线模型一致,结合成像与衍射将颗粒形态联系到晶体结构,并观察到位错。这些纳米结构特征可为制剂研究提供线索,但未证明产品性能改善。

DOI: 10.1021/acs.molpharmaceut.6c00365

原始研究
Journal of Medicinal Chemistry

MicroED确认Nav1.7抑制剂先导化合物绝对构型

Discovery of a Quinazoline-Based Nav1.7 Inhibitor with MicroED-Confirmed Absolute Configuration and Oral Efficacy in Rodent Models of Neuropathic Pain

Jae Ho Shim; Pooreum Lim; Sangwoo Woo; Jihye Han; Hyeon Soo Kim

药物化学研究开发了手性喹唑啉类Nav1.7抑制剂,并通过MicroED确认先导化合物的绝对构型,同时开展构效关系、药代及啮齿动物疼痛模型研究。其技术价值在于药物发现流程中的立体化学确认;动物结果不等于患者镇痛疗效或安全性证据。

DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6c02422

综述与观点
Discover Pharmaceutical Sciences

综述:mRNA原液多属性分析方法的机会与局限

A review of analytical techniques for characterization of mRNA drug substance in therapeutics and their suitability as a multi-attribute method

Kyle J. Tynan; Karndeep Singh; Trina Mouchahoir; Mark S. Lowenthal; Karen W. Phinney

综述比较电泳、色谱、测序及质谱用于mRNA身份、长度、浓度、完整性和纯度检测的能力,同时考虑通量、前处理及总分析时间。作者讨论借鉴蛋白药多属性方法的可能性,但没有给出一个已经普遍验证、能够替代全部独立检测的mRNA平台。

DOI: 10.1007/s44395-026-00058-0

原始研究
Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society

同一LNP配方下比较mRNA、saRNA和质粒DNA的表达时间曲线

Protein expression kinetics of mRNA, saRNA, and pDNA as individual or co-delivered payloads using a common lipid nanoparticle formulation

McMillan C; Hussain M; Punnabhum P; Varley AJ; Kong KYS; Rattray Z; Druschitz A; Perrie Y

研究固定ALC-0315载体组成,比较mRNA、自扩增RNA和质粒DNA单独或组合递送后的表达曲线。在小鼠中观察到不同的起效与持续时间,混合制剂在该条件下主要表现为加和效应,不能推广为所有配方和货物的普遍规律。

DOI: 10.1016/j.jconrel.2026.115418

原始研究
ACS nano

胃肠道局部给药重塑LNP分布,探索疫苗和GLP-1代谢治疗

Targeted Gastrointestinal Delivery of mRNA Lipid Nanoparticles Enables Systemic Vaccination and Glucagon-like Peptide-1 Metabolic Therapy

Abdulraouf M. Abbas; Ramy Ghanim; Sebastian Rudden; David Schultz; Bora Jang; Avraham Shakked; Hyejin Kim; James E. Dahlman; Alex Abramson

研究向口腔、胃及其他胃肠部位的黏膜下组织定点递送LNP,发现给药部位可改变局部、淋巴和胰腺分布。胃部GLP-1 mRNA给药改善小鼠血糖调节,口腔给药支持疫苗反应;这并非普通吞服制剂有效性的证据。

DOI: 10.1021/acsnano.5c18549

原始研究
Nature biotechnology

针对大分子RNA货物优化LNP,提高多组织体内基因编辑

Lipid nanoparticles optimized for large RNA cargo and tissue targeting enhance in vivo genome editing

Songtao Dong; Fanglin Gong; Tyler Thomson; Yunshu Cai; Lauren Healy; Rick X. Z. Lu; Ziyu Zhou; Yue Xu; Jingan Chen; Margarita Savguira; Xianglei Fu; Sijin Luozhong; Muye Zhou; Payton Kirtley; Brandon K. Wilder; Bowen Li

研究使用大尺寸碱基编辑器mRNA筛选脂质,获得适应大货物的LC-1。在静脉、鞘内及气管内等不同给药路径下提高肝、脑、肺的编辑表现。脑和肺结果不能解释为静脉给药后的全面组织靶向。

DOI: 10.1038/s41587-026-03298-8

方法学
Nature Biotechnology

数据高效AI筛选耐热mRNA-LNP疫苗处方

Accelerated discovery of thermostable mRNA–lipid nanoparticle vaccines using data-efficient AI

Jinbi Tian; Khanh T. M. Tran; Brett H. Pogostin; Olivia Sheridan; Sevinj Mursalova; Amy H. Lee; Shuai Liu; Jaya Hamkins; Daniel Antov; Alana L. Power; Zane S. Dash; Dongsoo Yun; Mina Konaković Luković; Robert S. Langer; Ana Jaklenec

AGENT平台结合贝叶斯优化与高通量实验,在约一个月的六轮优化中寻找耐热处方。研究报告基于SM-102和ALC-0315的固态模型LNP在37°C超过两个月仍保持生物活性,并提供动物免疫数据。结果具有处方和模型依赖性,不能据此宣称所有mRNA产品可脱离冷链。

DOI: 10.1038/s41587-026-03331-w

方法学
Advanced Materials

两步透析提高单个LNP的mRNA载荷及临床前转染效价

Increasing Lipid Nanoparticle mRNA Copy Number Improves Transfection Potency

Yao Zhang; Jerry Leung; Judy Cheng; Arash Momeni; Albert Kamanzi; Ariadne Tuckmantel Bido; Suiyang Liao; Emma Kang; Colton Strong; Christian J. Kastrup; Sabrina Leslie; Miffy Hok Yan Cheng; Pieter R. Cullis

研究将常规缓冲液交换改为两步透析,先在酸性、高离子强度及保留乙醇的条件下促进融合,再移除乙醇并升高pH。与一步法相比,单颗粒RNA载荷增加、空颗粒减少,细胞及动物转染效价提高。结果支持特定工艺优化,不能推定所有产品去除空颗粒都会增效。

DOI: 10.1002/adma.75174

原始研究
Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany)

将PD-L1抑制剂作为LNP第五组分,增强淋巴结递送和疫苗反应

Immune Checkpoint Inhibitor as a Fifth Component of Lipid Nanoparticles Enables Lymph Node-Targeting and Augments mRNA Vaccine Efficacy

Ha M; Kim J; Kim S; Naidu GS; Cho S; Yong SB

研究把两亲性PD-L1抑制剂作为LNP第五组分,提升淋巴结报告表达及疫苗相关免疫反应,在两种可离子化脂质骨架中观察到相似的靶向变化。仍需区分递送改善与抑制剂自身免疫作用,不能推定广泛临床适用。

DOI: 10.1002/advs.77923

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