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领域与技术

寡核苷酸药物与递送

寡核苷酸药物与递送 关注siRNA、ASO、剪接调控，以及偶联、递送、分析和制造。 如何区分序列、化学修饰与递送对结果的贡献？ 肝外递送证据需要核查哪些实验边界？ 从研究样品到开发阶段，应优先考虑哪些分析问题？ 不将所有RNA技术归为mRNA；分开呈现载荷、递送途径、组织、物种和开发阶段。 services 研发服务 服务 products 药物开发企业 开发企业

寡核苷酸药物与递送

公司与管线

MediciBIO

开发适用于mRNA、saRNA、siRNA及ASO的基因递送平台和内部药物项目；2026年与Crystal NAX公告LNP平台及韩国市场合作。 开发适用于mRNA、saRNA、siRNA及ASO的基因递送平台和内部药物项目；2026年与Crystal NAX公告LNP平台及韩国市场合作。 mrna-medicibio 公司基本信息 公司主体 MediciBIO 总部 / 主要办公地点 未取得可核实的公开地点 成立时间 2021年 ↗ 资本 / 归属状态 未上市 / 私营 A轮（本轮检索所见披露） ↗ 公司官方入口 https://www.medicibio.com/ ↗ LinkedIn公司…

mRNA / LNP

公司与管线

Ractigen Therapeutics

开发RNA激活及siRNA药物；代表性项目包括膀胱癌RAG-01、DMD RAG-18及SOD1-ALS RAG-17。阶段按各原始公告注明日期，不代表完整管线或独立疗效验证。 2017年成立；官网列苏州总部、如东制造场地和上海商务办公室。 overnight2-ractigen-0 RNAa使用小激活RNA；此处saRNA不等于自扩增mRNA。 overnight2-ractigen-1 公告称研究含安全导入及不同队列，评估单药及联合丝裂霉素C；启动会议不等于完成入组或证实疗效。 overnight4-ractigen-0 公告引用NCT07282652，本轮未独立核实登记。公开标签队列仅3…

寡核苷酸药物与递送

公司与管线

Silence Therapeutics

Silence Therapeutics通过mRNAi GOLD平台开发siRNA药物；该名称指RNA干扰和基因沉默，不应归类为mRNA表达平台。 Silence Therapeutics通过mRNAi GOLD平台开发siRNA药物；该名称指RNA干扰和基因沉默，不应归类为mRNA表达平台。 oligonucleotides-silence 公司基本信息 公司主体 Silence Therapeutics 总部 / 主要办公地点 London 公司LinkedIn页面自报地点，可能采用区域业务口径；不作为全球或法定总部的独立确认。 ↗ 成立时间 1994（现上市法人前身）；2007更名 ↗ …

寡核苷酸药物与递送

公司与管线

Wave Life Sciences

…注册试验仍处规划阶段。 Wave使用RNA干扰与RNA编辑技术开发药物。2026年10月27日更新将WVE-007描述为研究性GalNAc-siRNA，将WVE-006描述为研究性RNA编辑寡核苷酸；二者是不同技术类型，不能归作mRNA产品。 oligonucleotides-wave-life-sciences-0 公司基本信息 公司主体 Wave Life Sciences 总部 / 主要办公地点 美国马萨诸塞州Cambridge ↗ 成立时间 2012年 ↗ 资本 / 归属状态 已上市 纳斯达克上市：WVE ↗ 公司官方入口 https://wavelifesciences.com/ ↗…

寡核苷酸药物与递送

资讯

Wave更新WVE-006开发计划与WVE-007二期研究

… registrational WVE-006 RNA-editing study in AATD and ongoing WVE-007 siRNA Phase 2a work. The company also reports FDA support for its LC-MS assay in the planned WVE-006 program. Regulatory feedback and trial plans do not constitute marketing approval or comparative efficacy evidence. Wave季度更新介绍AAT…

寡核苷酸药物与递送 · 生物分析与生物标志物

网站页面

研究领域

…目标组织、研究阶段及工艺分析能力逐项核实，避免用单一平台标签替代实际证据。 公司 · 资讯 · 文献 研究指南 ↗ 寡核苷酸药物与递送 关注siRNA、ASO、剪接调控，以及偶联、递送、分析和制造。 问题框架与证据边界 研究指南 ↗ 体内细胞工程与基因编辑 聚焦体内CAR-T、非病毒编辑递送、细胞靶向及相关测量方法。 问题框架与证据边界 02 / DEVELOPMENT, ANALYTICS & MANUFACTURING 开发、分析与制造 从制剂与制造、固态结构到生物分析及临床药理，匹配开发阶段与合作伙伴。 研究地图 ↗ 制剂开发及生产 本专题从预处方、剂型及递送路线延伸至临床和商业制造。先…

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…目标组织、研究阶段及工艺分析能力逐项核实，避免用单一平台标签替代实际证据。 公司 · 资讯 · 文献 研究指南 ↗ 寡核苷酸药物与递送 关注siRNA、ASO、剪接调控，以及偶联、递送、分析和制造。 问题框架与证据边界 研究指南 ↗ 体内细胞工程与基因编辑 聚焦体内CAR-T、非病毒编辑递送、细胞靶向及相关测量方法。 问题框架与证据边界 02 / DEVELOPMENT, ANALYTICS & MANUFACTURING 开发、分析与制造 从制剂与制造、固态结构到生物分析及临床药理，匹配开发阶段与合作伙伴。 研究地图 ↗ 制剂开发及生产 本专题从预处方、剂型及递送路线延伸至临床和商业制造。先…

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