PBGENE-DMD首例患者完成八周安全观察，DSMB支持继续给药
Precision BioSciences称，独立数据安全监测委员会审查PBGENE-DMD首例患者八周观察数据后，支持Ⅰ/Ⅱ期FUNCTION-DMD继续给药。该患者未报告严重不良事件或特别关注的不良事件。该项目采用AAV递送基因编辑，仍处研究阶段；单例审查不能确立疗效或总体安全性。
COMPANY RESEARCHPrecision BioSciences
Precision BioSciences以ARCUS开发基因消除、切除及插入等体内编辑；递送和证据按项目区分，公司披露DMD基因切除方案使用AAV。
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公司基本信息
- 公司主体
- Precision BioSciences
- 总部 / 主要办公地点
- 美国北卡罗来纳州Durham ↗
- 成立时间
- 2006 ↗
- 资本 / 归属状态
- 已上市纳斯达克上市；DTIL ↗
- LinkedIn公司页面
- LinkedIn ↗ ↗
资料复查：2026-11-04 · 字段保留各自的来源日期；未披露不等于零，早期或历史事件不代表最新融资，资助及并购与股权融资分开。
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技术、项目与证据
Precision BioSciences以ARCUS开发基因消除、切除及插入等体内编辑；递送和证据按项目区分，公司披露DMD基因切除方案使用AAV。
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相关资讯与文献
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Precision公布ELIMINATE-B体内编辑新数据并计划推进Ⅱ期
Precision BioSciences更新PBGENE-HBV的Ⅰ期数据，覆盖25名患者、59次给药。公司报告，在拟继续开发的0.4 mg/kg剂量下观察到pgRNA降至不可检测及肝活检cccDNA减少，未报告剂量限制性毒性。计划开展Ⅱ期并在停用核苷（酸）类似物后评估；尚未证实病毒治愈。
Precision BioSciences季度公告更新ARCUS体内基因编辑项目
Precision BioSciences在三季度报告中更新ARCUS体内编辑项目，介绍PBGENE-HBV的ELIMINATE-B研究及PBGENE-DMD的一二期FUNCTION-DMD研究；后者使用AAV递送。拟议数据发布与管理层预期须与已完成临床结果区分。
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- Precision BioSciences — official disclosure ↗Precision BioSciences · 2026-11-04 retrieval; page undated
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- Precision BioSciences investor FAQs ↗Precision BioSciences · 2026-11-04 retrieval; historical date as stated
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