BEAM-302一期/二期更新：AAT缺乏症体内编辑信号持续至18个月
公司 / 机构公告 · Beam Therapeutics
原始发布日期： · 事件 / 报告截止日：2026-09-08
本站发布：2026-11-03 · 最近修改：2026-11-03
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发生了什么
Beam在ERS公布开放标签一期/二期BEAM-302数据，单次给药后的观察随访最长18个月。该LNP体内碱基编辑项目增加功能性AAT、降低突变Z-AAT及相关聚合物。全球关键队列已启动给药。现有证据主要来自早期生物标志物和安全性观察，尚不是随机对照的肺或肝临床结局证明。
可能的业务意义
该项目连接mRNA/LNP递送与永久基因校正，值得跟踪其关键队列、长期安全性和临床结局。
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