数据高效AI筛选耐热mRNA-LNP疫苗处方
AGENT平台结合贝叶斯优化与高通量实验，在约一个月的六轮优化中寻找耐热处方。研究报告基于SM-102和ALC-0315的固态模型LNP在37°C超过两个月仍保持生物活性，并提供动物免疫数据。结果具有处方和模型依赖性，不能据此宣称所有mRNA产品可脱离冷链。
mRNA / LNP · 行业资讯 · 第 5 页
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
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同一LNP配方下比较mRNA、saRNA和质粒DNA的表达时间曲线
研究固定ALC-0315载体组成，比较mRNA、自扩增RNA和质粒DNA单独或组合递送后的表达曲线。在小鼠中观察到不同的起效与持续时间，混合制剂在该条件下主要表现为加和效应，不能推广为所有配方和货物的普遍规律。
胃肠道局部给药重塑LNP分布，探索疫苗和GLP-1代谢治疗
研究向口腔、胃及其他胃肠部位的黏膜下组织定点递送LNP，发现给药部位可改变局部、淋巴和胰腺分布。胃部GLP-1 mRNA给药改善小鼠血糖调节，口腔给药支持疫苗反应；这并非普通吞服制剂有效性的证据。
针对大分子RNA货物优化LNP，提高多组织体内基因编辑
研究使用大尺寸碱基编辑器mRNA筛选脂质，获得适应大货物的LC-1。在静脉、鞘内及气管内等不同给药路径下提高肝、脑、肺的编辑表现。脑和肺结果不能解释为静脉给药后的全面组织靶向。
两步透析提高单个LNP的mRNA载荷及临床前转染效价
研究将常规缓冲液交换改为两步透析，先在酸性、高离子强度及保留乙醇的条件下促进融合，再移除乙醇并升高pH。与一步法相比，单颗粒RNA载荷增加、空颗粒减少，细胞及动物转染效价提高。结果支持特定工艺优化，不能推定所有产品去除空颗粒都会增效。
将PD-L1抑制剂作为LNP第五组分，增强淋巴结递送和疫苗反应
研究把两亲性PD-L1抑制剂作为LNP第五组分，提升淋巴结报告表达及疫苗相关免疫反应，在两种可离子化脂质骨架中观察到相似的靶向变化。仍需区分递送改善与抑制剂自身免疫作用，不能推定广泛临床适用。
冻干保护剂组合影响mRNA-LNP高温储存后的功能
研究比较12种含蔗糖、海藻糖和PVP的冻干处方。在该体系中，脂质与保护剂质量比1:20的三元组合经过40°C一个月储存后保持粒径、包封、RNA完整性及体外转染。蔗糖结晶削弱保护效果；仅测粒径不能代替功能评价，研究亦未确立人体产品货架期。
肝素前体多糖表面修饰减少内体滞留，提高mRNA-LNP表达
研究以肝素前体多糖heparosan修饰LNP表面，与常规PEG配方比较，改善免疫细胞模型中的mRNA表达，并减少与晚期内体和溶酶体的共定位。小鼠重复表达及疫苗抗体实验支持进一步开发，但长期免疫原性、分布和制造一致性仍待研究。
ARCT-810公布OTC缺乏症二期中期生物标志物数据
Arcturus公布ARCT-810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的二期中期数据，报告空腹血氨下降或保持正常、谷氨酰胺下降及总体耐受情况。公司还计划将新一代ARCT-2601纳入修订方案。新递送平台的数十倍表达提升来自非人灵长类研究，不能视为人体疗效倍数。
ExploRNA与Łukasiewicz–IChP合作推进GMP级mRNA帽类似物生产
ExploRNA与波兰Łukasiewicz工业化学研究所宣布战略合作，推进包括AvantCap Q1在内的mRNA帽类似物GMP质量生产，为临床阶段mRNA药物和疫苗提供关键原料。合作聚焦化学合成及生产放大；公告未披露财务条款，也未给出已交付批次或客户临床获益证据。
微流控重排LNP内部RNA空间结构，改善翻译与疫苗效力
研究以微流控重排预成型LNP，使代谢增强RNA先释放、治疗RNA随后发挥作用。在小鼠肿瘤及感染性疾病疫苗模型中改善免疫活性，提示颗粒内部空间结构可作为新的配方设计变量，尚未验证人体表现。
自扩增RNA与环状RNA疫苗：机制、递送和持久免疫的转化挑战
本综述比较自扩增RNA和环状RNA疫苗的分子结构、表达动力学、递送方式及免疫反应，并讨论纯度、生产、反应原性和监管挑战。证据来自异质性的临床前及早期临床研究，不能视为两种平台优于常规mRNA的直接比较试验。
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