小分子配体重编程将肝趋向LNP转为肺选择性mRNA载体
研究从90种可降解类脂中筛选肝趋向骨架,再在头基展示小分子配体以改向肺部。修饰颗粒增强玻连蛋白结合及肺部mRNA表达,并开展基因编辑概念验证。
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
研究从90种可降解类脂中筛选肝趋向骨架,再在头基展示小分子配体以改向肺部。修饰颗粒增强玻连蛋白结合及肺部mRNA表达,并开展基因编辑概念验证。
Vilya研究团队发布Vilya-1技术预印本,以统一全原子表示处理不同拓扑及非天然氨基酸宏环,探索构象采样、膜通透性预测和分子设计。公司定位为口服宏环药物发现平台;模型基准表现不能证明人体口服生物利用度、疗效或临床安全性。这是预印本,并非同行评审临床研究。
信立泰宣布,自主研发的SAL0167片获NMPA许可开展高脂血症临床试验,公司明确其为环肽候选。该许可允许推进临床开发,但公告未披露人体给药、定量口服暴露或降脂疗效。公司关于该模态成药优势的概括不能直接视为SAL0167的已验证属性。
GEMMABio宣布获得ARPA-H THRIVE计划支持,与Profluent开展RAPID项目,拟开发四种LNP递送、mRNA编码的碱基编辑产品,针对家族性纯合子高胆固醇血症和枫糖尿病的特定创始突变。公告未披露资助金额;AI设计编辑器和递送配方仍需开发及验证。
研究设计肺部mRNA-LNP疫苗,先激活中性粒细胞及巨噬细胞的先天免疫,再建立抗原特异性免疫,在雌性小鼠中抵御包括耐药株在内的铜绿假单胞菌。单细胞分析支持双阶段免疫机制。
通过可电离脂质筛选,研究建立面向树突状细胞的LNP,联合封装肿瘤抗原mRNA、环二腺苷酸及锰,协调抗原表达与STING激活,在实验模型中增强抗原呈递、T细胞反应及抗肿瘤作用。
研究开发生物组装RNA-BEV载体,经皮肤局部施用向角质形成细胞及重建表皮递送mRNA。在糖尿病大鼠创伤模型中,组织修复质量优于所测试的mRNA-LNP对照。该载体属于生物工程颗粒,并非传统LNP。
Certara推出Bio Venture Catalyst,将科学开发、监管、商业及投资者相关策略整合,包含模型引导开发与资产优先级支持。这属于咨询服务;其目标不证明临床结局改善,也不保证融资。
LG AI Research与D&D签订下一代口服肽联合开发总协议,将AI设计与多肽开发能力结合,公告明确提及宏环肽。双方未披露具名候选、靶点、交易金额或人体结果。合作目标是改善发现及设计效率,不代表已经解决宏环口服吸收的临床难题。
Ironwood宣布FDA将利那洛肽的儿童功能性便秘适应症从6岁及以上扩展至2岁及以上。支持数据来自2至5岁儿童的12周安慰剂对照三期试验,72微克剂量改善自发排便频率。这是局部作用口服肽的监管进展,不代表其他环肽或适应症已获验证。
观点文章将数字孪生主张与既有药物计量学实践比较,指出个体模拟、序贯更新与面向决策的不确定性分析已有PK/PD基础。包括可辨识性在内的基本限制不会随术语变化而消失。
20n Bio宣布完成750万美元Seed+融资,用于AI辅助环肽发现、筛选流程和治疗管线。公司官网将口服多肽列为应用方向之一,但未披露经验证的口服临床环肽候选或人体药代结果。公告未具名本轮战略领投方,不能借用早期融资的投资人名单。
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