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mRNA / LNP · 行业资讯 · 第 6 页

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MRNA / LNP / RESEARCH LIBRARY

mRNA/LNP近120天重要文献

按药物递送、体内CAR-T、临床转化、安全性、分析与制造检索双语论文导读。

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Ethris

Ethris与欧洲投资银行签署3000万欧元融资协议

Ethris与欧洲投资银行签署HERA Invest项下3000万欧元融资协议,支持呼吸系统mRNA药物研发。公司平台结合稳定化mRNA与用于肺部局部递送的脂质纳米颗粒,项目覆盖呼吸疾病及黏膜疫苗。本次为银行融资安排,不应表述为股权融资或无偿补助,也不意味着临床项目已经成功。

AAPS PharmSciTech

喷雾冷冻干燥:模型RNA-LNP固态处方的工艺及保护剂研究

研究以酵母来源RNA作为模型,评价雾化、冻结、干燥温度及退火对RNA-LNP的影响,并用衍射、显微及固态核磁分析粉体。所测体系中蔗糖优于海藻糖,退火改善稳定性。由于载荷不是治疗性mRNA,颗粒和包封结果不能直接证明mRNA表达效价或临床产品稳定性。

Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany)

双pKa脂质设计实现肺偏向mRNA递送与pH响应内体逃逸

研究设计具有双重表观pKa的可离子化脂质,制成LNP后保留相关电离特征。静脉给药后在肺部产生偏向性mRNA表达,并改善实验性急性肺炎症模型。模拟支持pH依赖膜相互作用机制,仍需更多模型与物种验证。

Quantoom Biosciences

巴西本土mRNA新冠加强疫苗获Anvisa临床试验许可

项目合作方Quantoom报告,Anvisa已批准Bio-Manguinhos/Fiocruz自主mRNA平台的新冠加强疫苗开展临床试验。项目完成临床前、毒理及放大研究,计划在伦理审查批准后于2027年第一季度启动一期招募。此次进展属于试验许可,不是疫苗上市批准,也尚未提供人体疗效结果。

Beam Therapeutics

BEAM-302一期/二期更新:AAT缺乏症体内编辑信号持续至18个月

Beam在ERS公布开放标签一期/二期BEAM-302数据,单次给药后的观察随访最长18个月。该LNP体内碱基编辑项目增加功能性AAT、降低突变Z-AAT及相关聚合物。全球关键队列已启动给药。现有证据主要来自早期生物标志物和安全性观察,尚不是随机对照的肺或肝临床结局证明。

Intellia Therapeutics

FDA受理lonvo-z遗传性血管性水肿上市申请并给予优先审评

Intellia宣布,FDA受理lonvoguran ziclumeran(lonvo-z)的生物制品许可申请并给予优先审评,目标审评日期为2027年3月10日。该研究性疗法通过LNP递送CRISPR组件进行体内编辑,用于遗传性血管性水肿。受理和优先审评属于审评进展,并不代表产品已获FDA批准上市。

Typewriter Therapeutics / PR Newswire

Typewriter获5600万美元A轮融资,推进LNP递送RNA基因写入平台

Typewriter Therapeutics宣布5600万美元A轮融资,由AN Venture Partners和RA Capital领投。公司利用LNP递送的双组分RNA系统,包括编码R2蛋白的mRNA与携带治疗基因的RNA,探索定点基因插入;初期聚焦体内CAR-T和肝脏遗传病。公告依据仍属早期研究,未证明人体安全性或持久疗效。

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