PharmAla委托Corealis开展ALA-002制剂开发与临床GMP供应
PharmAla与Corealis Pharma签订ALA-002制剂开发及GMP临床供应协议。Corealis已在加拿大魁北克省Laval开展制剂工作，初步计划为50 mg胶囊。首批GMP生产须待开发完成后进行。该协议属于研发与供应安排，并非产品获批。
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追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
Avecia与EnPlusOne签约评估酶法RNA制造
Nitto Denko Avecia与EnPlusOne签署ezRNA酶法合成平台评估协议，分阶段开展概念验证、实验室工艺评估及在Avecia设施的技术转移。该平台采用水相、无模板工艺。本次合作评估制造可行性，并未宣布已签订商业化制造合同或最终平台许可协议。
PBGENE-DMD首例患者完成八周安全观察，DSMB支持继续给药
Precision BioSciences称，独立数据安全监测委员会审查PBGENE-DMD首例患者八周观察数据后，支持Ⅰ/Ⅱ期FUNCTION-DMD继续给药。该患者未报告严重不良事件或特别关注的不良事件。该项目采用AAV递送基因编辑，仍处研究阶段；单例审查不能确立疗效或总体安全性。
Precision公布ELIMINATE-B体内编辑新数据并计划推进Ⅱ期
Precision BioSciences更新PBGENE-HBV的Ⅰ期数据，覆盖25名患者、59次给药。公司报告，在拟继续开发的0.4 mg/kg剂量下观察到pgRNA降至不可检测及肝活检cccDNA减少，未报告剂量限制性毒性。计划开展Ⅱ期并在停用核苷（酸）类似物后评估；尚未证实病毒治愈。
Ethris公布鼻用ETH47哮喘试验初步抗病毒及暴露–反应信号
Ethris公布50名哮喘成人参与的随机二期鼻病毒攻击试验初步结果。单次鼻用、编码干扰素λ的mRNA候选药ETH47产生局部表达，并降低第二天病毒载量。症状改善为数值趋势；暴露–反应亚组分析属探索性结果，尚不能确认临床疗效。
文中公司Ethris ↗
Maravai三季度更新报告mRNA收入增长28%
Maravai报告2026年三季度收入4,590万美元，同比增长10.1%；净亏损2,400万美元，非GAAP调整后EBITDA为580万美元。公司称mRNA产品收入增长28%，四家发现阶段mRNA客户转入临床阶段GMP。上述数字反映公司表现，不能等同于整体RNA市场增速。
中国公布第十五批生物医学新技术临床研究备案清单
中国生物技术发展中心于11月4日公布第十五批生物医学新技术临床研究备案清单，10月27日至11月4日共有7项项目完成备案。通知强调机构主体责任、内部质量管理、人员培训、数据可追溯及受试者保护。备案属于研究路径，不代表疗效获证实或产品获得上市许可。
Emvena获种子基金支持，推进胎盘靶向mRNA开发
Emvena Therapeutics获得Penn-BioNTech创新治疗种子基金投资，成立后推进胎盘靶向mRNA药物，首要方向为子痫前期。公告描述LNP递送编码VEGF的mRNA，在小鼠研究中改善血压及胎盘或胎儿相关指标；未报告人体试验结果，也未披露投资金额。
文中公司BioNTech SE ↗
癌细胞选择性移码回路经系统AAV9递送显示临床前活性
《Nature》研究报道FAST基因回路，利用癌细胞相关核糖体移码条件性表达gasdermin D并诱导焦亡。原始摘要称，系统性AAV9递送在小鼠结直肠癌及胰腺癌模型中引起肿瘤消退和免疫激活，并与检查点阻断协同。证据来自细胞和动物，尚非人体临床结果。
双特异蛋白在小鼠眼病模型中诱导双受体降解
《PNAS》研究报道四价双特异蛋白RHV，旨在使病理血管上的VCAM-1与VEGFR内化并经溶酶体降解。原始摘要称，在小鼠脉络膜新生血管模型中，其在四分之一摩尔剂量下达到与阿柏西普相当的疗效。这是临床前胞外受体降解策略，与胞内小分子PROTAC不同。
Arvinas预告ASH公布BCL6降解剂zaloblideg一期初步结果
Arvinas预告12月14日ASH海报将报告口服BCL6降解剂ARV-393（zaloblideg）用于复发难治非霍奇金淋巴瘤的一期初步结果，包括安全性、PK、PD及T细胞淋巴瘤初步疗效。公告本身未披露具体应答数据。
文中公司Arvinas ↗
Moderna披露mRNA-2808编码T细胞衔接器的骨髓瘤初步结果
Moderna公布mRNA-2808一期/二期MyEngage初步结果。该候选药编码三种T细胞衔接器，11名可评价患者中出现4例确认应答；12人已接受治疗，41.7%出现三级及以上治疗相关不良事件。样本较小且无对照，结果不构成比较获益证据。
文中公司Moderna ↗
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