BEAM-302一期/二期更新：AAT缺乏症体内编辑信号持续至18个月
Beam在ERS公布开放标签一期/二期BEAM-302数据，单次给药后的观察随访最长18个月。该LNP体内碱基编辑项目增加功能性AAT、降低突变Z-AAT及相关聚合物。全球关键队列已启动给药。现有证据主要来自早期生物标志物和安全性观察，尚不是随机对照的肺或肝临床结局证明。
行业资讯 · 第 18 页
追踪有来源的科学、临床、合作、产能及财务进展。事实摘要与业务判断分别呈现。
FDA受理lonvo-z遗传性血管性水肿上市申请并给予优先审评
Intellia宣布，FDA受理lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）的生物制品许可申请并给予优先审评，目标审评日期为2027年3月10日。该研究性疗法通过LNP递送CRISPR组件进行体内编辑，用于遗传性血管性水肿。受理和优先审评属于审评进展，并不代表产品已获FDA批准上市。
可光激活mRNA-LNP水凝胶用于三阴性乳腺癌术后局部免疫治疗
可注射水凝胶共递送透明质酸酶及装载IL-12、GM-CSF mRNA的光响应LNP，整合基质重塑、局部滞留和胞内递送。在小鼠术后乳腺癌模型中减少复发并改变免疫反应，临床光照可达性与长期安全性仍待解决。
瘤内递送EpCAM双特异性抗体及双细胞因子mRNA，抑制远端肿瘤
研究将EpCAM靶向T细胞接合抗体、IL-12和GM-CSF的mRNA进行瘤内递送。在部分人源化小鼠移植瘤模型中，同时影响注射与未注射肿瘤的免疫反应并抑制生长，支持局部多蛋白表达的探索，但不能证明患者疗效和全身安全性。
Typewriter获5600万美元A轮融资，推进LNP递送RNA基因写入平台
Typewriter Therapeutics宣布5600万美元A轮融资，由AN Venture Partners和RA Capital领投。公司利用LNP递送的双组分RNA系统，包括编码R2蛋白的mRNA与携带治疗基因的RNA，探索定点基因插入；初期聚焦体内CAR-T和肝脏遗传病。公告依据仍属早期研究，未证明人体安全性或持久疗效。
ARPA-H以最高1.25亿美元支持分布式RNA药品制造研发
ARPA-H宣布GIVE计划选择五支团队，最高支持1.25亿美元研发自动化、分布式RNA药品制造。项目涵盖RNA生产、LNP制备、灌装及实时质量控制，并将与FDA沟通监管框架。这些是待开发的技术目标，而非已经具备的分布式GMP能力。
电荷检测质谱表征完整长链mRNA及poly(A)差异
研究开发完整mRNA电荷检测质谱方法，测试997至4,522 nt构建体、天然及修饰核苷酸，以及不同poly(A)尾长。经优化和校准，长度测定不确定度为0.5%，并分析从LNP提取的RNA。该方法补充完整分子表征，不能取代序列及其他杂质分析。
D&D与QIC获项目支持，推进口服α4β7环肽发现
D&D与QIC宣布获韩国国家研发项目支持，计划于2026年7月至2028年6月开展α4β7口服候选发现，总研发预算13.58亿韩元。QIC负责设计优化，D&D应用ORALINK并开展药效评价；QIC管线明确为口服环肽、先导优化。预算不等于资助实收，尚无人体疗效证据。
CREATE与WestGene签署靶向LNP研发及许可合作
CREATE Medicines与WestGene宣布战略研发及许可协议，将CREATE的免疫细胞编程和RNA基因写入平台与WestGene靶向LNP技术结合。初步合作覆盖三项体内CAR项目，涉及自身免疫疾病、实体瘤及持久基因表达。公告描述研发与早期临床评价计划，不等于这些组合方案已获得有效性验证。
BioNTech终止结直肠癌术后个体化mRNA单药二期试验
BioNTech与Genentech决定终止BNT122-01二期试验，研究对象为术后ctDNA阳性的高危II期或III期结直肠癌患者。独立委员会发现两组总生存数值不平衡，并认为继续研究不太可能改变疗效结论，建议停药并终止研究。未发现新的产品安全信号；胰腺癌联合治疗研究不受影响。
文中公司BioNTech SE ↗
赢创投资扩建温哥华脂质药物递送GMP产能
赢创宣布在温哥华扩建脂质药物递送GMP药品生产能力，总投资超过1.5亿加元，加拿大战略响应基金支持上限为6800万加元。项目包括生产、质量控制和微生物能力建设。公告表示建成后将使现有产能增加至三倍以上；这是拟建能力，不能视作已经投产。
文中公司Evonik ↗
FDA批准XFG适配版COMIRNATY用于规定年龄及风险人群
辉瑞与BioNTech宣布，FDA批准2026–2027季XFG适配版COMIRNATY，适用65岁及以上成人，以及具有至少一种重症高风险基础疾病的5–64岁人群。批准依据包括既有平台的临床、非临床与真实世界证据，以及本次配方的质量和非临床资料；并非所有年龄人群均可不受限制使用。
继续到研究工作台
公司筛选、资料与比较全部公开；登录后保存私密收藏与参与讨论。